马萨诸塞大学阿默斯特分校的研究人员最近公布了他们对制造 RNA 的新工艺的发现。由此产生的 RNA 更纯、更丰富,并且可能比以前的任何过程都更具成本效益。这项新技术消除了通往下一代 RNA 治疗药物道路上的最大绊脚石。

消除最大绊脚石,新工艺以更低的成本产生更多、更纯的 RNA

如果 DNA 是告诉我们身体中的细胞制造什么蛋白质以及用于什么目的的蓝图,那么 RNA 就是将 DNA 的指令传递给每个细胞内实际蛋白质制造机器的信使。大多数情况下,这个过程可以完美运行,但如果不能,当身体无法制造所需的蛋白质时,例如囊性纤维化等疾病,可能会导致严重的疾病。


治疗此类蛋白质缺陷的一种方法是使用替代缺失蛋白质的疗法。但研究人员早就知道,当身体可以自己制造它需要的蛋白质时,它会更有效。这是新兴医学领域——RNA 疗法的目标。问题是,目前生产实验室制造的 RNA 的方法无法以具有成本效益的方式提供足够纯度、足够数量的 RNA。我们需要大量的 RNA,最近发表在《生物化学杂志》上的论文的第一作者 Elvan Cavaç 说。,麻省大学阿默斯特分校 MBA 学生,最近获得博士学位。毕业于麻省大学化学系。我们开发了一种生产纯 RNA 的新工艺,由于该工艺可以重复使用其成分,产生的 RNA 是传统方法的三到十倍,它还节省了时间和成本。

消除最大绊脚石,新工艺以更低的成本产生更多、更纯的 RNA

不纯 RNA 的问题在于它会引发反应,如肿胀,这可能是有害的,甚至危及生命。例如,不纯的 RNA 会导致囊性纤维化患者肺部炎症。常规制造的 RNA 必须经过漫长而昂贵的纯化过程。“与其必须纯化 RNA,”论文的资深作者兼麻省理工学院化学教授 Craig Martin 说,我们从一开始就想出了如何制造干净的 RNA。


Cavaç、Martin 和他们的合著者详细介绍的过程首先包括增加产生 RNA 的溶液的盐度,这会抑制导致杂质的 RNA 的失控产生。在这个过程中,一种叫做 T7 RNA 聚合酶的酶与 DNA 启动子模板(编码特定 RNA 的特定 DNA 序列)一起“拴”在一个微观磁珠上。一旦聚合酶和 DNA 启动子相互作用,它们就会产生 RNA,其纯度由周围的盐水溶液保证。在生产纯 RNA 方面比目前的方法好十倍以上。


Cavaç、Martin 和他们的同事现在正在转向实验,这将使他们能够扩大 RNA 的生产以满足社会需求。这里的真正目标,Martin 说,是拥有一个‘流动反应器’,或一条连续的管道,你可以慢慢地向其中加入成分,并让纯 RNA 不断地从另一端流出。


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