10 月 9 日消息,据外媒报道,《新英格兰医学杂志》上发表了一项针对罕见遗传病的患者定制寡核苷酸疗法,科学家为一位巴顿病患者 Mila 研制出了只适合她个人的新药「Milasen」。据悉,这是世界首例针对基因疾病的「定制」疗法。


巴顿病是一种可致命的神经系统疾病,并且病情进展十分迅速 。为了治疗 Mila 的疾病,她的母亲筹建了「Mila 的奇迹」基金会,筹集到 300 万美元开展研究工作,至于最终花费的金额,Mila 的母亲则拒绝透露。据报道,经过一年的治疗,目前 Mila 的症状已经缓解。


在一篇社论中,美国 FDA 药物评价和研究中心主任 Janet Woodcock 对定制药物疗效的评价,以及监管者应如何权衡患者情况的紧迫性、并确定可接受治疗的患者数量提出了质疑。


世界首例!针对患巴顿病唯一患者定制药物面世 研究筹资到 300 万美元

图片来源:纽约时报


仅在美国,就有成千上万的患者处在与 Mila 类似的处境,但目前并没有足够的研究人员为这些患者生产定制药物。全国罕见疾病组织负责监管和政府事务的副主席 Rachel Sher 表示,这意味着只有有钱人或有基金会支持的患者才能够选择此疗法。

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