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ValRox将提交FDA上市申请,有望成全球首个血友病基因疗法

文章来源: 药融圈       发布时间:2019-07-11

如佰傲谷文章所述,基因治疗血友病A“三足鼎立”之势渐成下,有着绝对优势BioMarin不想给对手留下任何机会,主动将发起强有力的进攻。即使其基因疗法ValRox一直饱受疗效稳定性不足的质疑,BioMarin依然在月8日正式宣布将在今年第四季度向FDA及EMA提交产品上市申请。这也意味着ValRox有望成为全球首个上市的血友病基因疗法。


7月8日,BioMarin公开表示其在与FDA及EMA的沟通过程中取得重大进展,公司已经说服监管机构仅基于少数患者的临床数据加速其血友病A基因疗法ValRox的审批进程。目前,BioMarin正在移交一/二期临床试验结果和三期临床试验中期结果,该过程预计于今年第四季度完成。


ValRox将提交FDA上市申请,有望成全球首个血友病基因疗法


长久以来围绕BioMarin血友病A基因疗法ValRox疗效稳定性的争议不断。根据5月28日BioMarin更新的ValRox一期和二期临床试验结果显示,随访第三年,患者的凝血因子VIII平均及中位水平分别为32.7IU/dL和19.9IU/dL,仅一年前,这一水平还分别为36.4IU/dL和26.2IU/dL(详情请点击“百亿美元市场将颠覆,BioMarin更新血友病基因疗法ValRox临床数据”)。


即便如此,BioMarin依然信心十足地表示该药物在美国拥有突破性药物认定(Breakthrough Designation),在欧洲拥有优先审批权(PRIME),因此有理由认为该药物将成为全球首个获批上市的血友病A基因疗法。


ValRox将提交FDA上市申请,有望成全球首个血友病基因疗法


然而,市场反应却较为悲观。周一收盘时,BioMarin股价下跌近2%。而市场的怀疑情绪也侧面印证了BioMarin强推ValRox上市的赌博性质,在公司最近发布的一份声明中,BioMarin的解释也稍显勉强。


三年随访至,ValRox提升凝血因子VIII水平的疗效足以帮助患者达到止血效果。目前看来,这些患者的凝血因子VIII表达已经进入了平稳期,而这有可能将是一种持久且长期的表达。


ValRox将提交FDA上市申请,有望成全球首个血友病基因疗法


华尔街著名投资银行Leerink分析师Joseph Schwartz对BioMarin“放手一搏”的做法给出了积极评价。


根据三期临床数据显示,8名患者的凝血因子VIII水平达到了高于40IU/dL的水平,达到了预先设定的加速审批标准。目前20位入组临床试验的患者中,仅有17人接受了评估,剩下3人的数据可能进一步支持这一结果,从而加强人们对该疗法的信心。BioMarin目前正专注于ValRox的上市工作,此外公司还计划于2019年秋季完成GENEr8-1(6E13vg/kg)临床试验的入组工作。


此外,不要忘记ValRox一/二期临床试验结果数据优于三期临床试验数据(68 IU/dL mean/57 IU/dL median in Ph.1/2 vs 36 IU/dL mean/33 IU/dL median Ph.3)。假设BioMarin可以通过后续研究提升和优化该产品的有效性,我们相信ValRox可以在与类似产品的竞争中取得优势,并取得可观的销售表现。


血友病A基因疗法领域呈现“三足鼎立”之势,BioMarin、Sangamo&Pfizer、Spark是该领域内的主要玩家。如果一切顺利,三家将形成与“三国争霸”十分类似的局面。


目前看来,遥遥领先的BioMarin携有“瑕疵”的产品率先上市,以期抢占血友病A市场的做法十分类似“赤壁之战”前的魏国——强大但不乏隐患。最终,激烈的竞争也许会使患者面临一个两难的选择:是早享受一个具有潜在“瑕疵”的产品,还是花费时间等待也许更好的产品?


至于定价,BioMarin透露,ValRox治疗费用约为每次200万至300万美元,预计每年将为公司带来100亿至150亿美元的收入。这也意味ValRox有可能超越不久前获批的另一项基因疗法——诺华的Zolgensma(详情请点击“200万美元的Zolgensma,应该怎么说服支付方掏钱呢?”),成为全球“最贵”的药物。


关于血友病


血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。

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