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强生旗下杨森制药宣布与临床阶段基因治疗公司MGTX达成全球合作和许可协议 进军基因疗法

文章来源: 界面       发布时间:2019-02-01

1月31日,强生公司旗下杨森制药公司宣布与临床阶段基因治疗公司Meiragtx Holdings plc(MGTX)达成一项全球合作和许可协议, 开发治疗罕见的遗传性视网膜疾病(IRD)的基因疗法。合作包括由CNGB3或CNGA3基因突变导致的全色盲(achromatopsia)和X-连锁视网膜色素变性(XLRP)。此外,2家公司还达成了一项研究合作,探索其他遗传性视网膜疾病,并进一步开发腺相关病毒(AAV)的制造技术,腺相关病毒(AAV)是一种人细小病毒,作为一种基因治疗载体而广受关注。


强生旗下杨森制药宣布与临床阶段基因治疗公司MGTX达成全球合作和许可协议 进军基因疗法


根据协议,MGTX将获得1亿美元的预付现金、高达3.4亿美元的里程碑付款(里程碑付款是基于研发进展并达到一定目标后付出的款项),以及CNGB3、CNGA3和XLRP项目上市后销售收入的20%。西安杨森制药将为这些项目的所有临床开发和商业化提供资金。


全色盲也称为锥体营养不良,是一种遗传性视网膜疾病,还涉及视力的其他问题,包括严重降低的视敏度(20/200或更差)、对光线极度敏感、不自主的来回眼球运动(眼球震颤)。这些视力问题在生命的最初几个月就会出现。目前尚无有效的治疗方法。


AAV-CNGB3和AAV-CNGA3是2种候选基因疗法,将两者通过视网膜下注射至大多数视锥细胞所在的眼睛区域,恢复视锥细胞功能。AAV-CNGB3在美国已被授予孤儿药资格、罕见儿科疾病资格、快速通道资格,在欧盟也已被授予孤儿药资格和优先药物资格,成人和儿童AAV-CNGB3的1/2期临床试验正在进行中。


X-连锁视网膜色素变性(XLRP)代表了一些最严重的视网膜色素变性,导致儿童早期发病,到患者20到30岁时迅速发展为失明。在XLRP中,视杆和视锥功能都很差,导致视网膜退化和完全失明。目前没有批准的XLRP治疗方法。


AAV-RGRP也是一种候选基因疗法,目前处于1/2期临床开发阶段,用于治疗由RPGR基因突变引起的最常见的XLRP。AAV-RGRP在美国已被授予孤儿药资格和快速通道资格,在欧盟已被授予孤儿药资格。


基因疗法是一种利用基因治疗或预防疾病的实验技术。被认为对于一些难治性疾病、罕见疾病和自身免疫性疾病等有较大潜力。包括诺华、辉瑞等在内的企业都在基因疗法领域积极布局。


FDA在2018年发布了三份新的针对特定疾病类别的基因治疗产品开发指导文件草案。包括血友病的人类基因治疗、视网膜疾病的人类基因治疗和罕见疾病的基因治疗。


2017年12月,基因治疗领域的领头羊Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)获得美国FDA批准上市,主要用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人患者和儿童。2018年1月,诺华首付1.05亿美元获得了Luxturna在美国以外市场的独家权利。2018年4月,诺华还宣布以87亿美元现金收购美国基因治疗公司AveXis Inc。


强生与MGTX在2018年10月已经开始一项合作,涉及使用MGTX专有的核糖开关技术开发可调节的基因疗法。


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